Ailesel akdeniz ateşi hastalığı ilacı türkiye’de üretilecek.
Yerli ilaç firması trpharm tarafından geliştirilen ve ailesel akdeniz ateşi hastalarının tedavisinde yeni bir umut olma potansiyeli taşıyan ilaç adayına ait bilimsel veriler, amerikan romatoloji derneği’nin düzenlediği kongrede bilim insanları ile paylaşıldı.
Amerika birleşik devletleri’nin san diego şehrinde 3-8 kasım 2017 tarihlerinde gerçekleşen amerikan romatoloji kongresi’ne 100’e yakın ülkeden 17.000’in üzerinde bilim insanı katıldı.
Ailevi akdeniz ateşi hastalığı ve bu gruba giren benzer hastalıklar için kullanılacak önemli bir biyolojik ürün olan rph104’ün türkiye’de yapılan faz 1 sağlıklı gönüllü araştırmasına ait umut verici sonuçlar, i.ü. istanbul tıp fakültesi romatoloji bilim dalı öğretim üyesi prof. dr. ahmet gül’ün sunumu ile dünya romatoloji camiası ile paylaşıldı.
Oldukça ilgi çeken bilimsel posterin içeriğindeki veriler, pek çok ülkeden bilim insanına ilk kez sunuldu. interaktif geçen sunum bölümünün ardından dinleyiciler çalışma ve ilaç adayı molekülle ilgili sorularını yönelttiler.
Faz 2 çalışmalarının 2018 yılında hayata geçmesi planlanan ilacın türkiye’de geliştirilerek, 2020’li yıllarda tüm dünyadaki ailesel akdeniz hastalarının tedavisinde yeni bir umut ışığı olması bekleniyor.
Aaa'nın, akdeniz ve ortadoğu kökenli toplumlarda sık görüldüğünü ifade eden trpharm genel müdürü mehmet göker, "aaa hastalığı, türkiye'de binde bir oranında görülmektedir. ülkemizde 5 kişiden birinin taşıyıcı olduğu öngörülmektedir" dedi.
Bu hastaların yüzde 10'unun tedavi olamadığını vurgulayan göker, "biyoteknolojik ilaç, bu hastaların yaşam sürelerini uzatabilecek" diye konuştu.
Bu hastalığı taşıyanların yüzde 5-10'unda, maksimum dozda mevcut tedaviye rağmen iltihabın baskılanması ve komplikasyonların önlenmesinin mümkün olmadığının altını çizen göker, şöyle konuştu:
"bu hastaların mutlaka yeni tedavilere ihtiyacı var. yapılan erken çalışmalar, iltihap maddesinin engellenmesinin mevcut tedaviye yetersiz yanıt veren hastalarda son derece başarılı sonuçlar verdiğini gösterdi.
O nedenle, türkiye'de yeterli yanıt alamadığımız hastalar için kullanabilecek, kolay ulaşılabilecek ve maliyeti yüksek olmayan bir ilaç geliştirilmiş olacak."
Türklerde, araplarda, yahudilerde ve ermenilerde görülen bir hastalıktır. aaa tekrarlayan ateş, karın ağrısı, göğüs ağrısı ve eklem ağrısı atakları yapan bir hastalıktır. ataklar genellikle 24 – 48 saat sürer.
Hastalarda ataklar dışında hiçbir belirti yoktur, yani normal insandan farksızdırlar. ailevi akdeniz ateşinin adından da anlaşılabileceği gibi 3 temel özelliği vardır; 1. aileselgeçiş: hastalığın ortaya çıkması için anne veya babanın taşıyıcı veya hasta olması gerekir. 2. sıklıkla akdeniz bölgesi ve civarında görülmesi (karadeniz bölgesi de dahil)
3. ateş atakları yapması: ateş ataklarına karın ağrısı, eklem ağrısı veya göğüs ağrısı eşlik eder. karın ağrısı, apandisit ile karışabilir ve çok şiddetli olabilir. bu hastaların bir kısmı apandisit tanısı ile ameliyat edilmişlerdir ancak karın ağrıları geçmemiştir. hastalık uzun dönemde amiloidoz denen başka bir hastalığa yol açabilir. amiloidozda vücutta değişik organlarda amiloid denilen madde birikir, bunun sonucu kalp yetmezliği, böbrek yetmezliği, ishal, bilinç kaybı, felç gibi sorunlar ortaya çıkar.
Aaa nedenleri, tanı ve tedavi ailevi akdeniz ateşi kalıtsal bir hastalıktır. 1997 yılında hastalığa yol açan gen bulunmuştur. bu gen, hastalığın tedavisinde mutlaka yeni ufuklara yol açacaktır. kesin tanı genetik inceleme ile mümkündür ancak genetik inceleme pahalıdır ve henüz çok yaygın olarak kullanılmamaktadır.
Hastanın ataklar esnasında ve atak dışı zamanlarda muayene edilmesi ve bazı laboratuvar incelemeleri ile tanı genetik inceleme olmadan da kolaylıkla konur. tanı koyarken dikkat edilmesi gereken nokta ateş, karın ağrısına yol açan diğer hastalıkların ekarte edilmesidir.
Günümüzde aaa’nin bilinen tek tedavisi, doktor kontrolu altında kullanılması gereken kolşisin isimli ilaçtır. kolşisin; ateş, karın ağrısı… ataklarının sıklığını ve şiddetini azaltır. kolşisin amiloidoz gelişmesini de önleyebilir.
Tekrarlayan ateş ve karın ağrısı atakları olan hastalar aaa yönünden araştırılmalı ve aaa tanısı alan hastalar kolşisin tedavisini aksatmamalıdır.
